中科治白癜风疗效更显著 http://baidianfeng.39.net/年11月21日讯/香港迈极康hkmagicure/--IVERICbio,Inc.(Nasdaq：ISEE)年11月17日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予avacincaptadpegol（ACP，又名Zimura）突破性疗法资格，该药是一种新型研究性补体C5抑制剂，用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性(AMD)的地图样萎缩(GA)。
IVERICbio,Inc.
迄今为止，ACP是第一个也是唯一一个获得该适应症突破性疗法认定状态的研究性疗法，该认定是根据GATHER1和GATHER2关键临床试验中12个月预先规定的主要终点数据授予的。这些研究评估了ACP在位于临床中心凹内部和/或外部的GA患者中的安全性和疗效。根据GATHER2的特殊方案评估(SPA)协议，FDA要求GA区域从基线到第12个月的平均生长速率（斜率）。
这些结果显示，使用观察到的（非转换）数据，与假手术组相比，治疗差异显著，分别为35%(p=0.；GATHER1)和18%(p=0.，GATHER2)；使用平方根转换，治疗差异显著，分别为28%(p=0.；GATHER1)和14%(p=0.；GATHER2)。在GATHER1和GATHER2中，均未发生严重眼内炎症、血管炎或眼内炎事件。
近日，IvericBio宣布提交其新药申请(NDA)的第一部分进行滚动审查，其中包括来自GATHER1和GATHER2关键试验的完整临床数据包。该公司正按计划在今年年底前完成NDA申报的最后部分。美国FDA已经受理上市申请（NDA）的主动重大修订。更新的PDUFA日期是年2月26日。FDA还重申，他们不计划召开咨询委员会会议来讨论该申请。受此消息影响，Apellis股价飙升17%。
“在GATHER1和GATHER2中，avacincaptadpegol始终表现出治疗效果，在第6个月首次测量时持续存在，并随着时间的推移持续增加，观察到的有效率高达35%，”IvericBio总裁PravinU.Dugel医学博士说。“我们相信ACP有可能通过为患有这种导致不可逆失明的改变生命的疾病的患者挽救感光细胞，安全有效地保存中心视力。”
眼底照片显示同一患者双眼有明显的色素
关于地图样萎缩(GA)
年龄相关性黄斑变性(AMD)是衰老成人中、重度中心视力丧失的主要原因，影响大多数患者的双眼。黄斑是视网膜中心部分的小区域，负责中心视力。随着AMD的进展，黄斑中视网膜细胞和底层血管的丢失导致视网膜组织明显变薄和/或萎缩。
地图样萎缩是AMD的晚期阶段，导致这些患者进一步不可逆的视力丧失。目前尚无美国FDA或欧洲药品管理局(EMA)批准的治疗方案可用于AMD继发地图样萎缩患者。
关于AvacincaptadPegol(ACP)
ACP是一种新型的补体C5蛋白抑制剂。补体系统和C5蛋白的过度活性被怀疑在继发于年龄相关性黄斑变性(AMD)的地图样萎缩(GA)相关的瘢痕和视力丧失的发生和生长中起关键作用。通过靶向C5，ACP有可能降低补体系统的活性，引起视网膜细胞的变性，并可能减缓GA的进展。
资料来源：IvericBioAnnouncesFDAHasGrantedBreakthroughTherapyDesignationforAvacincaptadPegolforGeographicAtrophy
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