上海五官科医院开辟疑难眼底病基因治疗新路 [复制链接]

本文转自：经济参考报

年龄相关黄斑变性，是老年人常见的一种不可逆致盲性眼病，如果不及时治疗，会因出血而导致中心视力严重受损，甚至失明。相比常规定期反复在眼内注射抗新生血管因子抗体，复旦大医院（医院）眼科主任医师徐格致、副主任医师洪佳旭团队通过基因治疗为患者提供了新选择，也为探索其他疑难眼病基因治疗提供了有益借鉴。

年，马先生被确诊为年龄相关黄斑变性伴脉络膜新生血管形成，四年间先后接受了16次眼内注射治疗。随着病情发展，他接受治疗的间隔从最初的9个月，缩短至最少3个月一次。

由于中心视力严重下降而行动不便，医院就诊都需要家人陪同。对马先生这样的患者而言，不仅增加了家庭经济和精神负担，更令他们担忧的是，多次眼内注射有可能带来眼内出血和感染等风险。

年12月22日，马先生成为医院第一例入组临床试验的患者，进行了基于IDLV基因工程技术生产的抗新生血管药物治疗。经过综合研判治疗后一个月数次随访和相关检查，徐格致发现马先生的视网膜膜下积液有部分吸收并出现其他好转的组织学迹象，视功能也有所改善，视力从治疗前的20个阅读字母数提高到27个，没有出现任何局部与全身副作用。医院的专家团队在疑难眼底病基因诊断与治疗上取得重要进展：年龄相关黄斑变性有可能实现安全有效且作用时间长久的基因治疗。

据悉，相关基因治疗药物来自于GMP级细胞和基因治疗生产车间单位并经严格生产质量控制。此次临床试验研究团队包括医院徐格致、洪佳旭团队和上海医院蔡宇伽教授，临床试验之前，经过详医院伦理委员会的严格审查同意。研究团队期望通过这种技术可以使得机体自身不间断产生“治疗药物”，达到治疗的“一劳永逸”。

记者从医院获悉，这是眼科团队借助基因工程技术开展的第二种疑难眼病的基因治疗。洪佳旭和蔡宇伽团队早在年就开始合作探索顽固性病毒角膜炎的相关治疗并取得创新突破，相关成果和操作技术于年在国际学术期刊《自然-生物医学工程》和《自然-生物技术》杂志上接连发表，已开展相关临床应用研究。

复旦大医院建院已70周年，医院眼科在《医院专科声誉排行榜》连续十二年名列前三，眼科玻璃体视网膜疾病学科是我国最大的玻璃体视网膜疾病诊治、研究与教学基地之一。据统计，该学科每年完成上海近40%的视网膜疾病手术量，医院之首，列全国第二。复杂性视网膜脱离、视网膜血管病变、高度近视、玻璃体黄斑界面病变、眼外伤及眼内炎症手术治疗等处于国内领先、国际一流水平，一系列研究成果改良了疑难视网膜疾病的诊疗策略。